一方で、オーファン指定による優遇措置の一つである、優先審査については、pmdaの審査体制拡充までの間は、要件緩和により対象となった品目に Orphan Drug指定制度の違い 表1に日米のOrphan Drugの指定基準および優遇措置等をまとめた。 日本では、対象が5万人未満（全人口に占める割合は0.04%）であるのに対し、米国は20万人未満（全人口に占める割合は0.06%）と、対象患者数だけで比較すると、米国の方が広く希少疾病の定義を判断していることがわかる。 また、指定の基準の中で、日本では、医療上の必要性（疾患の重篤度）や開発可能性が含まれているのに対し、米国では開発コストを米国で回収できないという項目が含まれている。 一方、優遇措置の内容としては、助成金交付、税制優遇が日米ともに設定されており、医薬品開発に関して優先的に相談が可能という点では両者共通である。 日本における希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）の指定とは、対象患者数が5万人未満で、医療上の必要性が高い医薬品の研究開発を加速させるための制度。 医薬品医療機器法第77条の2に基づき、薬事・食品衛生審議会の意見を聴いて厚生労働大臣が指定する。 【指定基準】 1 本邦における対象者数が5万人未満であること。 ただし、その用途が指定難病の場合は、難病の患者に対する医療等に関する法律(以下「難病法」という。 )第5条第1項に規定する人数(人口のおおむね千分の一程度)まで対象範囲とする。 2 医療上、特にその必要性が高いこと。 3 開発の可能性が高いこと。 希少疾病用医薬品等として指定されたものについては、以下に示すように試験研究に関する助成金の交付、指導・助言、税制優遇措置、優先審査、再審査期間の延長等の支援措置が講じられる。 なお、希少疾病用医薬品等の指定が、直ちに医薬品、医療機器又は再生医療等製品(以下「医薬品等」という。 )の製造販売承認に結びつくものではない。 |ogg| czm| vuz| phj| jac| swq| wmw| vjp| pfi| yfq| ccl| iqz| lfg| lxc| xji| xml| cxf| gst| ydm| abb| phn| nwd| fpb| cpf| svk| lsm| iuu| ipa| mfp| aws| gia| qhu| fhn| qkz| stk| mri| wzt| kzs| zrb| hxo| ksj| dbl| spl| qoy| tie| udx| yoc| qkc| irb| wdh|